基因编辑技术将首次应用人体测试:治疗先天性眼病

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北京时间7月31日消息,据国外媒体报道,美国将进行首项在人体外部测试CRISPR基因编辑技术的研究,这项研究计划使用CRISPR来治疗因为失明的遗传性眼部疾病。

患有这人 疾病的人有两种影响视网膜功能的基因突变。视网膜地处眼睛后部,具有感光细胞,对正常视力至关重要。研究中涉及的这人 眼病是先天性黑蒙症(Leber congenital amaurosis)的两种形式。

先天性黑蒙症是因为儿童失明的最常见因为之一,据美国国立卫生研究院的数据,每8万名新生儿中约有2至3名患有此病。该疾病是地处最早和最严重的遗传性视网膜病变,患儿通常在出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完整版丧失,因为先天性失明。

新的疗法将使用CRISPR来纠正基因突变。CRISPR是两种基因编辑工具,可不都要让研究人员精确地编辑特定位置的DNA。根据Editas Medicine公司的一份声明,研究人员将使用两种注射剂,直接在感光细胞中进行这人 疗法。Editas Medicine公司正在与艾尔建(Allergan)公司共同开展这项研究,该试验将纳入18名患者,包括儿童(3岁及以上)和成人,在这项新的研究中,儿童和成人的DNA编辑没办法遗传给亲戚亲戚这人 人的后代。

 CRISPR基因编辑技术

CRISPR是地处于细菌中的一个多多多 基因组,其含高高原本攻击过该细菌的病毒的基因片段,细菌通过那些基因片段来侦测并抵抗相同病毒的攻击,并摧毁其DNA,换句话说,CRISPR是细菌用来保护买车人免受病毒攻击的后天免疫系统,它也地处于绝大多数的古菌中。

总是地处CRISPR周边的基因被称为Cas(CRISPR相关)基因,在激活以前,那些基因会产生特殊的蛋白质(核酸酶和解旋酶),那些关联蛋白可不都要充当切割DNA的“分子剪刀”,与和CRISPR组成了CRISPR/Cas系统。近年来总是被提及的CRISPR-Cas9要是我两种切割动物(和人类)DNA的内切核酸酶。

在利用CRISPR-Cas9切割DNA后,携带特定基因的新DNA序列可不都要嵌入到新的间隔中;买车人面,切割DNA的共同可不都要“敲除”不都要的基因,比如两种致病基因,换句话说,CRISPR-Cas9具有编辑基因片段的功能,可不都要查找目标基因,进行删除或替换。

与动物研究相比,编辑人类DNA的CRISPR实验发展较为缓慢,这主要是我出于伦理和监管的考虑。各国政府和监管机构对有关人类基因组的试验都持谨慎态度,有科学家甚至提出应该暂停CRISPR实验,直到亲戚亲戚这人 人能获得更多该技术潜在影响的信息。(任天)